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Colírio genético recupera visão de jovem cubano com doença rara

Jovem cubano recupera visão com colírio genético Vyjuvek, tratamento inovador para epidermólise bolhosa. Tratamento oferece potencial para tratar outras doenças oculares.

18 Set 2023 - 14h46 | Atualizado em 18 Set 2023 - 14h46
Colírio genético recupera visão de jovem cubano com doença rara Lorena Bueri

Antonio Vento Carvajal, um jovem cubano de 14 anos, recuperou sua visão graças ao tratamento com o colírio genético Vyjuvek. Antonio sofre de epidermólise bolhosa distrófica, rara doença genética que torna a pele extremamente frágil.

Jovem cubano recupera a visão após tratamento com colírio genético

A epidermólise bolhosa é causada pela falta de produção de colágeno no corpo, levando a feridas crônicas na pele, garganta e olhos. As crianças afetadas por essa condição são chamadas de “crianças borboletas”. 

“Desde que ele nasceu, tudo o que faço é trocar curativos e cuidar das feridas”, disse Yunielkys Carvajal, mãe de Antonio, que emigrou de Cuba para os EUA em 2012 com visto humanitário para procurar tratamento para o menino. 


Antonio Vento Carvajal e sua mãe, em consulta após cirurgia com o Dr. Alfonso Sabater

Antonio e Yunielkys Carvajal, em consulta com o Dr. Alfonso Sabater após cirurgia. (Foto: reprodução/AP)


Aos 4 anos, Antonio passou a receber tratamento do oftalmologista espanhol Dr. Alfonso Sabater, do Instituto de Olhos Cascom Palmer da Universidade do Sistema de Saúde de Miami. Em 2022, Antonio começou a receber o colírio Vyjuvek como parte do tratamento. 

Em apenas 6 meses, Antonio conseguiu recuperar sua visão o suficiente para enxergar o mundo ao seu redor.

Colírio usa terapia genética para corrigir gene defeituoso

O Vyjuvek é um colírio genético que utiliza um vírus inativado para fornecer cópias funcionais do gene responsável por produzir o colágeno 7, essencial para a estabilidade da pele e córnea. Antonio e outros pacientes com epidermólise bolhosa distrófica não produzem naturalmente o colágeno 7.


Vyjuvek foi aprovado pela FDA em maio

Vyjuvek foi aprovado pela Agência de Controle de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) em maio. (Foto: reprodução/antonhealth)


Aprovado pela Agência de Controle de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) em maio, o Vyjuvek é desenvolvido Krystal Biotech e está disponível para pacientes com a doença e com mais de 6 meses. 

O tratamento custa aproximadamente R$ 3 milhões por ano.

Tratamento abre caminho para tratar outras doenças oculares

A Dra. Aimee Payne, professora de dermatologia na Universidade da Pensilvânia, elogiou essa abordagem inovadora, destacando que ela “fornece uma terapia genética que realmente aborda a causa raiz da doença”.

Com sua visão restaurada, Antonio agora pode desfrutar de atividades normais de crianças, como jogar videogame com os amigos. O avanço terapêutico também abre caminho para o tratamento de outras doenças oculares por meio da modificação do gene entregue.

 

Foto destaque: imagem de um olho afetado pela doença. Reprodução/WBNS

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