Colírio genético recupera visão de jovem cubano com doença rara

Antonio Vento Carvajal, um jovem cubano de 14 anos, recuperou sua visão graças ao tratamento com o colírio genético Vyjuvek. Antonio sofre de epidermólise bolhosa distrófica, rara doença genética que torna a pele extremamente frágil.

Jovem cubano recupera a visão após tratamento com colírio genético

A epidermólise bolhosa é causada pela falta de produção de colágeno no corpo, levando a feridas crônicas na pele, garganta e olhos. As crianças afetadas por essa condição são chamadas de “crianças borboletas”. 

“Desde que ele nasceu, tudo o que faço é trocar curativos e cuidar das feridas”, disse Yunielkys Carvajal, mãe de Antonio, que emigrou de Cuba para os EUA em 2012 com visto humanitário para procurar tratamento para o menino. 


Antonio e Yunielkys Carvajal, em consulta com o Dr. Alfonso Sabater após cirurgia. (Foto: reprodução/AP)


Aos 4 anos, Antonio passou a receber tratamento do oftalmologista espanhol Dr. Alfonso Sabater, do Instituto de Olhos Cascom Palmer da Universidade do Sistema de Saúde de Miami. Em 2022, Antonio começou a receber o colírio Vyjuvek como parte do tratamento. 

Em apenas 6 meses, Antonio conseguiu recuperar sua visão o suficiente para enxergar o mundo ao seu redor.

Colírio usa terapia genética para corrigir gene defeituoso

O Vyjuvek é um colírio genético que utiliza um vírus inativado para fornecer cópias funcionais do gene responsável por produzir o colágeno 7, essencial para a estabilidade da pele e córnea. Antonio e outros pacientes com epidermólise bolhosa distrófica não produzem naturalmente o colágeno 7.


Vyjuvek foi aprovado pela Agência de Controle de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) em maio. (Foto: reprodução/antonhealth)


Aprovado pela Agência de Controle de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) em maio, o Vyjuvek é desenvolvido Krystal Biotech e está disponível para pacientes com a doença e com mais de 6 meses. 

O tratamento custa aproximadamente R$ 3 milhões por ano.

Tratamento abre caminho para tratar outras doenças oculares

A Dra. Aimee Payne, professora de dermatologia na Universidade da Pensilvânia, elogiou essa abordagem inovadora, destacando que ela “fornece uma terapia genética que realmente aborda a causa raiz da doença”.

Com sua visão restaurada, Antonio agora pode desfrutar de atividades normais de crianças, como jogar videogame com os amigos. O avanço terapêutico também abre caminho para o tratamento de outras doenças oculares por meio da modificação do gene entregue.

 

Foto destaque: imagem de um olho afetado pela doença. Reprodução/WBNS